Документ взят из кэша поисковой машины. Адрес оригинального документа : http://www.fbm.msu.ru/upload/news/2013.04.09/passport.doc Дата изменения: Tue Apr 9 16:13:29 2013 Дата индексирования: Fri Feb 28 01:03:39 2014 Кодировка: koi8-r

Научная платформа Министерства Здравоохранения Российской Федерации
по приоритетному направлению развития медицинской науки
«Регенеративная медицина» | |
|? |Критерии |Описание по критериям |
|п/п|описания | |
| |научной | |
| |платформы | |
|1 |Участники | |
| |платформы | |
|2 |Содержание | Многие социально-значимые заболевания в |
| |проблемы |настоящий момент не имеют эффективных методов |
| | |лечения, поэтому для спасения таких пациентов и |
| | |предотвращения их инвалидности необходима |
| | |разработка принципиально новых подходов, основанных |
| | |на современных знаниях о патогенезе заболеваний и |
| | |применении новейших биотехнологий. Более того, для |
| | |пациентов страдающих редкими, в том числе |
| | |аутоиммунными и наследственными заболеваниями, |
| | |применение принципиально новых технологий, таких как|
| | |генная и клеточная терапия может быть единственным |
| | |эффективным способом лечения. |
| | |Стремительное накопление знаний в таких областях |
| | |экспериментальной биологии как биохимия, |
| | |эмбриология, цитология, молекулярная биология и |
| | |генная инженерия привели к формированию нового |
| | |направления в медицине - регенеративной медицины. |
| | |Подходы регенеративной медицины, основанные на |
| | |применении технологий генной и клеточной терапии, а |
| | |также тканевой инженерии, направлены на |
| | |восстановление структуры и функции органов и тканей,|
| | |измененных заболеванием, что позволяет достигать |
| | |полного выздоровления пациентов. |
| | |По оценкам экспертов, с помощью технологий |
| | |регенеративной медицины, в течение ближайших 30 лет |
| | |предполагается избавление от инсулин-зависимого |
| | |диабета, нейродегенеративных заболеваний, появление |
| | |принципиально новых подходов к лечению инфаркта |
| | |миокарда, восстановлению функций печени, лечению |
| | |мышечных дистрофий и других заболеваний. Кроме того,|
| | |такие технологии обеспечат существенное улучшение |
| | |качества жизни пациентов: сохранность зрения, |
| | |интеллектуальную состоятельность и двигательную |
| | |активность. Использование технологий создания |
| | |иммуносовместимых органов и тканей создаст условия |
| | |для дальнейшего развития трансплантологии, решит |
| | |проблему обеспечения иммунотолерантности, создаст |
| | |предпосылки развития медицины на новых |
| | |технологических принципах. |
| | |Уже сегодня в технологически развитых странах (США, |
| | |Англия, Германия, Швеция и др.) значительно снижена|
| | |летальность от критических ожогов за счет широкого |
| | |применения тканеинженерных подходов выращивания |
| | |живого эквивалента кожи. Клеточные препараты входят |
| | |в практику лечения поражений роговицы, костного |
| | |мозга, костей, хряща. Ряд клеточных технологий и |
| | |препаратов в передовых странах проходят клинические |
| | |испытания. Создается система банков тканей и органов|
| | |на случай чрезвычайных ситуаций. |
| | |Наибольшая социально-экономическая эффективность от |
| | |применения технологий регенеративной медицины будет |
| | |достигнута за счет ряда взаимосвязанных факторов: |
| | |- снижение инвалидности в результате тяжелых |
| | |заболеваний и травм и повышение качества жизни |
| | |пациентов; |
| | |- сокращение затрат на длительное симптоматическое |
| | |лечение пациентов с наследственными или |
| | |аутоиммунными заболеваниями; |
| | |- повышение эффективности хирургического лечения за |
| | |счет стимуляции регенерации тканей, замещения |
| | |поврежденных участков тканей здоровыми; |
| | |- сокращение потребности в донорских органах для |
| | |трансплантации благодаря разработке и применению |
| | |технологий выращивания in vitro аутологичных |
| | |тканевых эквивалентов и органов; |
| | |- сокращение социальных выплат, связанных с оплатой |
| | |длительных больничных листков и выплатой пособий по |
| | |инвалидности; |
| | |- продление активного трудоспособного периода жизни.|
| | | |
| | | |
| | |Лидирующее положение в структуре заболеваемости в |
| | |России и в мире среди заболеваний, которые можно |
| | |лечить с помощью регенеративных технологий занимают:|
| | | |
| | |- сердечно-сосудистые заболевания; |
| | |- заболевания центральной и периферической нервоной |
| | |системы; |
| | |- онкологические заболевания; |
| | |- наследственные и аутоиммунные заболевания; |
| | |- заболевания нарушения обмена веществ |
| | |(метаболический синдром, диабет и др.) |
| | | |
| | |Статистика от применения регенеративных технологий |
| | |на данный момент ещё не доступна. Тем не менее, |
| | |востребованность технологий регенеративной медицины |
| | |может быть оценена косвенно по спросу на |
| | |трансплантацию органов и тканей. |
| | |Ежегодно в мире по данным ВОЗ производится свыше 100|
| | |тысяч трансплантаций органов и тканей человека. |
| | |Самыми востребованными являются: |
| | |- кожа 60 тысяч операций в год; |
| | |- почки 26 тысяч операций в год (в России 500-800; |
| | |расчетная потребность 74,5 тысячи на миллион |
| | |населения в год); |
| | |- печень 10 тысяч операций в год (в России 5-10; |
| | |расчетная потребность 59,1 тысячи на миллион |
| | |населения в год); |
| | |- сердце 4,5 тысячи операций в год (в России 4-5; |
| | |потребность 67,4 тысячи на миллион населения в год);|
| | | |
| | |- легкие 2 тысячи операций в год (потребность 13,7 |
| | |тысячи на миллион населения в год); |
| | |- комплекс сердце-легкое 1,5 тысячи операций в год |
| | |(потребность 15,5 тысяч на миллион населения в год);|
| | | |
| | |- поджелудочная железа 1 тысяча тысячи операций в |
| | |год |
| | |(потребность 13,7 тысяч на миллион населения в год);|
| | | |
| | |При этом обеспеченность донорским материалом в США |
| | |- стране лидере по количеству проводимых |
| | |трансплантаций не превышает 25% от потребности. В |
| | |США в «листе ожидания» на пересадку органов 111 |
| | |тысяч пациентов. |
| | |Внедрение достижений регенеративной медицины в |
| | |практику сдерживается отсутствием |
| | |нормативно-правовой базы в области регенеративной |
| | |медицины, законодательного регулирования обращения |
| | |биомедицинских клеточных продуктов, |
| | |нормативно-правовой и научно-методической основы |
| | |доклинических и клинических исследований, |
| | |регистрационной процедуры. |
| | |Критически важным является отсутствие |
| | |производственных площадок производства клеточных |
| | |продуктов, соответствующих современным нормам и |
| | |требованиям. |
| | |Важнейшим компонентом развития новой области |
| | |является подготовка специалистов как научного, так и|
| | |производственного и клинического профиля. |
| | |Успешное развитие регенеративной медицины как |
| | |наукоемкой области, призванной стать новой |
| | |технологической платформой медицины будущего, |
| | |требует комплексного подхода, скоординированных |
| | |междисциплинарных усилий, а также создания и |
| | |совершенствования законодательной и нормативной базы|
| | |для обеспечения разработки, исследований, научной |
| | |экспертизы, регистрации, производства, контроля |
| | |качества и медицинского применения биомедицинских |
| | |клеточных продуктов. |
|3 |Цель и задачи |Цель платформы - развитие технологий регенеративной |
| |платформы |медицины и последующее их внедрение в практику |
| | |отечественного Здравоохранения. |
| | |Задачами платформы будут: |
| | |( Анализ состояния фундаментальных и прикладных |
| | |исследований в области регенеративных технологий. |
| | |( Анализ экономических факторов внедрения |
| | |регенеративных технологий (Сколько нужно будет |
| | |потратить на исследования, создание инфраструктуры. |
| | |Кто и как будет обеспечивать массовый |
| | |платежеспособный спрос. За счет чего будет |
| | |достигаться экономиическая эффективность внедрения |
| | |регенеративных технологий). |
| | |( Анализ социальных ожиданий внедрения |
| | |регенеративных технологий (готовы ли граждане |
| | |лечиться с помощью новых технологий или предпочтут |
| | |проверенные классические технологии лечения). |
| | |( Анализ мнений ведущих игроков в области разработки|
| | |и внедрения регенеративных технологий (главный |
| | |регулятор рынка медицинских услуг - государство, |
| | |ведущие специалисты-разработчики регенеративных |
| | |технологий, представители фармбизнеса, представители|
| | |частных медицинских компаний, инвесторы). |
| | |( Анализ нормативно-правовой базы и участие в работе|
| | |по ее разработке и совершенствованию |
| | |( Анализ существующей инфраструктуры пригодной для |
| | |внедрения регенеративных технологий и подготовка |
| | |предложений по её оптимальному развитию |
| | |( Анализ наличия кадров, готовых к внедрению |
| | |регенеративных технологий и подготовка предложений |
| | |по профессиональной переподготовке, созданию новых |
| | |специальностей |
| | |( Формирование прогноза развития и внедрения |
| | |регенеративных технологий в России. |
| | |( Формирование предложений по разработке |
| | |стратегического плана фундаментальных, прикладных |
| | |исследований, доклинических и клинических |
| | |исследований и внедрения. |
| | |( Создание информационной базы выполненных |
| | |исследований и разработок в области регенеративных |
| | |технологий. |
| | |( Создание информационной базы по центрам |
| | |компетенции в области разработки и внедрения |
| | |регенеративных технологий. |
| | |( Создание территориальных научно-образовательных и |
| | |опытно-внедренческих кластеров, объединяемых в целях|
| | |обеспечения максимальной эффективности исследований,|
| | |разработок и внедрения регенеративных технологий |
| | |( Формирование на основе стратегического плана |
| | |межведомственных комплексных многолетних проектов, |
| | |обеспечивающих доведение регенеративных технологий |
| | |от стадии фундаментальных исследований до внедрения |
| | |в практику отечественного здравоохранения. |
| | |( Формулировка тематик работ (от фундаментальных |
| | |исследований до внедрения), необходимых для |
| | |разработки и внедрения регенеративных технологий, |
| | |рекомендуемых профильным ФОИВам для проведения работ|
| | |разных этапов разработки (исследования - МОН, |
| | |разработки - МПТ, клинические исследования - МЗ и |
| | |т.д.) |
| | |( Участие в экспертизе конкурсных заявок по |
| | |тематикам связанным с разработкой и внедрением |
| | |регенеративных технологий |
| | |( Участие в экспертизе отчетной документации по |
| | |проектам в области регенеративных технологий |
|4 |Мероприятия, направленные на реализацию научной платформы (разделение|
| |по видам исследований) |
| |Конкретные направления (тематики) планируемых исследований. Данные о |
| |наличии имеющихся разработок по каждой тематике исследования. |
| |Указываются конкретные механизмы решения поставленных задач. |
| |Заполняется в п.4.1 - 4.3. |
|4.1|Фундаментальные |- исследования молекулярных механизмов |
| |исследования |регуляции процессов клеточной дифференцировки, |
| | |миграции и пролиферации; |
| | |- выявление ключевых биологически активных |
| | |молекул (факторов роста, цитокинов, |
| | |физиологически активных веществ, других |
| | |продуктов культивирования клеток) для |
| | |стимуляции восстановления структуры и функций |
| | |органов и тканей; |
| | |- разработка подходов перепрограммирования |
| | |клеток, дифференцировки и трансдифференцировки,|
| | |технологии терапевтического клонирования; |
| | |- создание биоматериалов с заданными |
| | |свойствами, биополимерные носители, новые |
| | |биосовместимые материалы с регулируемыми |
| | |параметрами биодеградации, индуктивными |
| | |свойствами. |
|4.2|Прикладные |- создание лекарственных средств на основе |
|. |исследования |биологически активных молекул для стимуляции |
| | |регенерации тканей и органов; |
| | |- клеточные и тканеинженерные продукты для |
| | |замещения тканей и органов, структур организма,|
| | |искусственные органы; |
| | |- препараты на основе продуктов культивирования|
| | |клеток; |
| | |- клеточные и тканеинженерные продукты для |
| | |стимуляции регенерации тканей, органов; |
| | |- использование анализа клеточных популяций |
| | |для диагностики функциональных и патологических|
| | |состояний организма; |
| | |- создание клеточных систем доставки |
| | |терапевтических препаратов, в том числе |
| | |противоопухолевых, и стимуляторов управляемой |
| | |регенерации; |
| | |- создание и развитие инфраструктуры для |
| | |исследований, разработок и внедрения клеточных |
| | |и регенеративных технологий. |
|4.3|Клинические |- исследования эффективности и безопасности |
|. |исследования |лекарственных средств на основе биологически |
| | |активных молекул для стимуляции регенерации |
| | |тканей и органов |
|5. |Инфраструктурная база научной платформы (разделение по видам |
| |исследований). |
|5.1|Фундаментальные |Для выполнения фундаментальных исследований в |
|. |исследования |области регенеративной медицины на настоящий |
| | |момент не установлено требований по |
| | |обязательному проведению исследований согласно|
| | |требованиям GLP. Разрабатываемый МЗ РФ закон не|
| | |регламентирует проведения фундаментальных |
| | |исследований в данной области. |
| | |Тем не менее, при выборе лабораторной базы для |
| | |фундаментальных исследований в области |
| | |регенеративной медицины, следует отдавать |
| | |предпочтение оснащенным на мировом уровне |
| | |лабораториям, отвечающим требованиям надлежащей|
| | |лабораторной практики. |
| | |Успех выполнения фундаментальных исследований в|
| | |области регенеративной медицины обеспечивается |
| | |использованием современного дорогостоящего |
| | |оборудования, к которому относятся: |
| | |- клеточные сортеры; |
| | |- проточные цитофлуориметры; |
| | |- оборудование для культивирования клеток |
| | |(инкубаторы, ламинары, биореакторы); |
| | |- оборудование для криохранения клеточного |
| | |материала; |
| | |- оборудование для мультиплексного анализа в |
| | |микрообъемах |
| | |- оборудование для автоматизированной |
| | |пробоподготовки |
| | |- высокопроизводительное оборудование для |
| | |количественного и качественного анализа белков |
| | |и нуклеиновых кислот |
| | |- микроскопы для анализа тканевой и |
| | |субклеточной экспрессии изучаемых белков |
|5.2|Прикладные |Прикладные исследования в которых используется |
|. |исследования |и клеточный материал должны выполняться в |
| | |соответствии с требованиями надлежащей |
| | |клеточной и тканевой практики (GTP). |
| | |Экспериментальное производство препаратов для |
| | |регенеративных технологий должно |
| | |соответствовать стандартам надлежащей |
| | |производственной практики (GMP). |
| | |Для проведения исследований эффективности и |
| | |безопасности регенеративных технологий |
| | |необходимо использовать сертифицированных |
| | |линейных лабораторных животных, полученных из |
| | |сертифицированных питомников. |
| | |Содержание и работа с лабораторными животными |
| | |должны проходить в сертифицированных клиниках |
| | |лабораторных животных (вивариях). |
| | |Требования к лабораторной базе проведения |
| | |прикладных исследований в области |
| | |регенеративной медицины будут уточняться по |
| | |мере принятия регламентирующих их проведение |
| | |законов и подзаконных актов. |
| | |При выполнении прикладных исследований в |
| | |дополнение к оборудованию необходимому для |
| | |проведения фундаментальных исследований |
| | |необходимо оборудование для оценки |
| | |эффективности регенеративных технлогий на |
| | |животных моделях патологических состояний |
| | |человека. К такому оборудованию относятся: |
| | |- томограф для работы с животными для |
| | |неинвазивной динамической оценки |
| | |новообразований или оценки воздействия на |
| | |структуры внутренних органов |
| | |- лазер-доплер сканер для неинвазивной |
| | |динамической оценки кровотока |
| | |- системы прижизненной визуализации |
| | |флуоресцентных меток |
| | |- оборудование для оценки проведения нервных |
| | |импульсов по неврным волокнам |
| | |- оборудование для прижизненной динамической |
| | |оценки уровня метаболитов и регуляторных |
| | |молекул в кровотоке животного |
|5.3|Клинические (включая|Для повышения достоверности проводимых |
|. |эпидемиологические) |клинических исследований и для обеспечения |
| |исследования |возможности выхода отечественных технологий и |
| | |препаратов на международный рынок клинические |
| | |исследования следует проводить согласно |
| | |стандартам надлежащей клинической практики. |
| | |Проведение исследований согласно стандартам GCP|
| | |подразумевает оснащение клинических |
| | |подразделений согласно этим стандартам. |
| | |Успешное выполнение клинических исследований |
| | |требует наличия в медицинских учреждениях |
| | |современной лабораторно-инструментальной базы, |
| | |соответствующей стандартам GCP. |
|6. |Требования к участникам научной платформы |
|6.1|Квалификационные |Квалификация руководителя проекта должна быть |
|. |требования к |подтверждена научными заслугами в профильной |
| |руководителям |области (биомедицинское профессиональное |
| |проектов научной |образование, ученая степень, ученые звания в |
| |платформы |биомедицинской области; профильными научными |
| | |публикациями, индексами цитирования). |
| | |Минимальные требования к руководителям проектов|
| | |научной платформы будут устанавливаться в |
| | |зависимости от масштабности проекта, но не |
| | |должны быть ниже чем: |
| | |- кандидат медицинских или биологических наук; |
| | |- ведущий научный сотрудник или заведующий |
| | |отделением; |
| | |- наличие патентов и научных публикаций в |
| | |тематической области проекта; |
| | |- суммарный индекс цитирования не менее ___. |
| | |- индекс Хирша не менее ___; |
|6.2|Квалификационные |Выполнение проектов научной платформы должно |
|. |требования к |соответствовать профильной деятельности |
| |участникам проектов |участника. |
| |научной платформы |Участник платформы должен располагать |
| | |достаточным кадровым и материально-техническим |
| | |потенциалом для выполнения проекта. |
| | |Специалисты, привлекаемые к выполнению проекта |
| | |должны иметь профильное специальное |
| | |образование. |
| | |Ключевые исполнители проекта (не менее ___% |
| | |участников) должны иметь ученые степени |
| | |кандидата или доктора наук. |
| | |В реализации проекта должны участвовать |
| | |специалисты в возрасте до ___ лет (не менее |
| | |___% участников). |
| | |В реализации проекта должны участвовать |
| | |студенты и аспиранты профильных учебных |
| | |заведений ( не менее ___% участников) |
| | |Участник платформы должен иметь подтвержденную |
| | |квалификацию и репутацию в области выполняемого|
| | |проекта (научные публикации, патенты, |
| | |разработанные продукты и технологии, успешно |
| | |выполненные исследования и разработки по теме |
| | |проекта). |
|7. |Основные результаты реализации платформы |
| |Основным результатом реализации платформы будет внедрение в практику |
| |отечественного Здравоохранения методов регенеративной медицины, |
| |позволяющих существенным образом улучшить результаты лечения многих |
| |социально-значимых заболеваний. |
|7.1|Фундаментальные |Описание механизмов регуляции клеточной |
|. |исследования |пролиферации, клеточной дифференцировки, |
| | |клеточной активности. Описание ключевых |
| | |молекулярных мишеней и их сочетаний, |
| | |позволяющих управлять этими процессами. |
| | |Результаты фундаментальных исследований должны |
| | |быть опубликованы в научных журналах либо |
| | |должна быть оформлена и подана патентная заявка|
| | |по результатам работы. |
| | |Выполнение проекта должно позитивно влиять на |
| | |общие показатели эффективности работы |
| | |коллектива (рост индекса цитирования, рост |
| | |индекса Хирша, развитие материально-технической|
| | |базы, создание рабочих мест, развитие |
| | |международного сотрудничества и т.п.) |
|7.2|Прикладные |Разработка методов и технологий управления |
| |исследования |клеточной пролиферацией, клеточной |
| | |дифференцировкой, клеточной активностью, как in|
| | |vitro, так и in vivo, позволяющих, как повышать|
| | |терапевтическую эффективность клеточных |
| | |препаратов и тканевых эквивалентов, так и |
| | |управлять собственным регенераторным |
| | |потенциалом организма пациента. |
| | |Реализация проекта должна завершаться подачей |
| | |заявки на патент на способ использования |
| | |регенеративной технологии (препарата) для |
| | |стимуляции восстановления измененной |
| | |заболеванием или травмой структуры органа или |
| | |ткани. |
| | |Результатом реализации доклинических |
| | |исследваний эффективности и безопасности нового|
| | |препарата или технологии должно быть оформление|
| | |отчета о доклинических исследований, брошюры |
| | |исследователя и проекта регистрационного досье.|
|7.3|Клинические (включая|Доказательства эффективности и безопасности |
| |эпидемиологические) |разработанных продуктов и методов |
| |исследования |регенеративной медицины и их готовности к |
| | |внедрению в клиническую практику. |
| | |Каждое клиническое исследование должно |
| | |завершаться подготовкой и предоставлением на |
| | |рассмотрение в уполномоченную организацию |
| | |отчета о клинических исследованиях. |
|8. |Оценка финансовых |Оценка потребностей в финансировании |
| |ресурсов |исследований и разработок в области |
| | |регенеративных технологий должна основываться |
| | |на |
| | |- утвержденные приоритеты развития |
| | |регенеративных технологий (приоритеты |
| | |правительства, мнение экспертного сообщества, |
| | |законодательная база); |
| | |- финансово-экономическом обосновании |
| | |выполняемых работ (затраты на |
| | |материално-техническое обеспечение, на оплату |
| | |труда, на страхование участников клинических |
| | |исследований) |
| | |Оценка стоимости выполнения проекта может |
| | |проводиться по принципу прецедента - можно |
| | |ориентироваться на стоимость выполнения |
| | |аналогичных проектов за рубежом. |
|8.1|2013 - 2016 г.г. |Развитие инфраструктуры - ______ млн. руб |
|. | |Фундаментальные исследования - ______ млн. руб |
| | |Прикладные исследования - ______ млн. руб |
| | |Клинические испытания - ______ млн. руб |
|8.2|2017 - 2020 г.г. |Развитие инфраструктуры - ______ млн. руб |
|. | |Фундаментальные исследования - ______ млн. руб |
| | |Прикладные исследования - ______ млн. руб |
| | |Клинические испытания - ______ млн. руб |
|8.3|2021 - 2025 г.г. |Развитие инфраструктуры - ______ млн. руб |
|. | |Фундаментальные исследования - ______ млн. руб |
| | |Прикладные исследования - ______ млн. руб |
| | |Клинические испытания - ______ млн. руб |